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美国血友病药物价格及市场

2018年07月13日 来源:新浪医药

当前,科学技术飞速发展正在为我们带来一些堪称神奇的药物,帮助对抗以往被认为不能够治疗的疾病,或为现有疗法治疗不佳的疾病带来更好的疗效。但这些药物很多价格都非常高昂,特别是治疗罕见病的药物。

根据美国有线电视新闻网(CNN)近期的一篇报道,在美国,最昂贵的药物来自Horizon Pharma公司的一种治疗慢性肉芽肿病的药物Actimmune,该药一个月的成本高达5.2万美元。另外,Shire公司治疗遗传性血管性水肿的药物Cinryze,每个月的治疗成本也高达4.4万美元。来自Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良(DMD)药物Exondys 51,年治疗成本接近30万美元。

最近,有一类疾病也因为价格问题逐渐受到公众的关注,即血友病。这是一种罕见的出血性疾病,该病是由于基因突变阻碍了血液的正常凝结。

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根据ExpresScripts的报告,血友病药物的平均年治疗成本超过27万美元,这还只是针对那些没有并发症的患者,如果存在并发症,那么年治疗成本很可能会攀升到100万美元以上。美国大约有2万名血友病患者,市场规模大约为46亿美元。

目前,在美国已有28种不同的血友病药物上市,另有21种处于临床开发中。这些药物通常是生物制剂,还没有相应的生物仿制药,价格普遍很昂贵。新上市药物的价格不断上涨,而血友病医疗需求的不断增加也帮助推高了成本,因为越来越多的药物被用来预防出血事件,而不仅仅是治疗目的。

专注于研究处方药成本的哈佛医学院教授Jerry Avorn在接受美国国家公共电台(NPR)采访时表示,血友病市场的特点之一是竞争非常激烈,但价格却并没有下降。原因在于,企业没有降低价格的动机,而患者一般也不会退缩,因为保险公司支付了大部分费用。

另外,保险公司也往往不会退缩,血友病药物虽贵但市场规模较小,由于血友病患者极度脆弱,稍有不慎就会发生危及生命的出血事件,血友病药物就成为了一类挽救生命的药物,没有哪个保险公司愿意因为成本,不顾及患者死活而登上报纸头条。

而在制药公司方面,由于整个血友病市场药物价格普遍很高,也没有哪家公司愿意成为第一个降低药价的公司。因此,这些制药商通常不是在价格上竞争,而是在临床获益(例如药物作用的持续时间)方面竞争,以及通过密集营销,获取潜在的患者池。

第一批治疗血友病的产品出现在20世纪60年代中期,这些药物是从健康人的血浆中提取出来的。但在20世纪80年代,当HIV出现并且不幸的进入血液供应链后,污染的产品感染了大约4000名血友病患者。

在20世纪90年代,出现了用重组DNA技术在动物细胞生产人类凝血蛋白,但也面临着很大的难度。例如,拜耳在加州伯克利的生产血友病药物Kogenate的工厂,当满负荷时,每年仅能生产不到一磅的凝血因子。这些凝血因子用其他成分稀释后,被用于80个国家数以千计的血友病患者。

血友病市场是许多制药公司很感兴趣的一个领域,这无疑与利润率之高不无关系,血友病是一种终生的慢性疾病,年治疗成本高达6位数。近年来,随着科学技术的进步,血友病新药研发领域也取得了喜人的竞争,以下是几个例子:

2018年5月,BioMarin制药公司宣布对先前报道的疗法valoctocogene roxaparvovec的I/II期临床更新,这是一种治疗重度A型血友病的基因疗法。该公司正在开展6个临床试验评估药物的潜力,其中包括2个III期临床研究。在6e13 vg/kg队列中,迄今为止的研究表明,凝血因子VIII输注的需求持续显著减少,平均年出血率(ABR)减少97%,在第二年中没有自发性出血并消除了目标关节中的所有出血。

2018年5月,Spark Therapeutics与辉瑞发布了基因疗法SPK-9001治疗中度至重度B型血友病的III期临床研究数据。结果显示,所有15例受试者均停止了凝血因子IX浓缩物的常规输注,没有一例患者发生严重不良事件,也没有发生血栓事件或出现因子IX抑制剂。在声明中,Spark公司总裁兼研发主管Katherine High表示,很高兴看到所有15例患者(其中包括首批参与临床并随访了2年之久的4例患者)单次注射SPK-9001之后出血和因子IX输注已显著减少,并且没有严重的不良反应。

2018年6月,美国FDA受理了罗氏新型血友病药物Hemlibra(emicizumab-kxwh)的一份补充生物制品许可(sBLA)并授予了优先审查资格,该sBLA申请批准Hemlibra用于体内未产生因子VIII抑制剂的儿科及成人A型血友病患者。该药最初于2017年11月获批用作常规预防药物,预防或减少体内存在因子VIII抑制剂的A型血友病儿童及成人患者的出血发作频率。在欧盟,该药也于2018年2月批准了相同适应症。

Hemlibra是一种双特异性的因子IXa和因子X导向性抗体,旨在将因子IXa和因子X聚集在一起,这是激活和恢复自然凝血过程所必需的2种蛋白质。(新浪医药编译/newborn)

文章、图片参考来源:A Look at Hemophilia Drug Prices and the Market

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